Боротьба на виживання. Як орфанно хворі відстоюють свої права.

Кожна здорова людина може народити хвору дитину, яка потребуватиме дуже коштовного лікування. В іншому випадку дитина стане інвалідом або загине. Це – хворі на орфанні (такі, на які через малочисельність хворих держава і корпорації звертають мало уваги –прим. авт.) захворювання. Як правило вони невиліковні, але з ними можна нормально жити, якщо лікуватися і використовувати спеціальну дієту.

До 4-6 місяців життя дитини зміни в головному мозку мають незворотний характер! Без лікування діти перетворюються в розумово відсталих інвалідів, які не здатні навіть до самообслуговування. Вартість лікування, чи точніше виживання більше 8 тисяч гривень на місяць. В Європі, США, Канаді хворі забезпечені від народження і довіку.

Та не в Україні. Бракує ліків, сучасної діагностичної та лікувальної бази, кваліфікованих фахівців. Деякі хворі взагалі не отримують ані життєво необхідних препаратів, ані матеріальної підтримки з боку держави, і тому приречені на неймовірні фізичні та психологічні страждання або смерть.

Ситуацію може змінити Закон про забезпечення медичною допомогою осіб з рідкісними (орфанними) захворюваннями. У грудні його було знято з розгляду та відкликано. Ми не знаємо, чи повернеться Верховна Рада до цього законопректу. Чи зробить Україна рішучий крок до гуманістичних європейських стандартів, чи повернеться до спартанського дикунства?

12 років тому, коли ми починали, знання про фенілкетонурію в нашій країні були на дуже низькому рівні. На жаль, багато дітей стали інвалідами внаслідок невчасної діагностики чи неправильного лікування. Забезпечення лікувальними амінокислотними сумішами здійснювалося з перебоями. Створити організацію нас спонукало бажання кардинально змінити цю ситуацію.

За ці роки ми домоглися багатьох важливих речей: якість діагностики та лікування значно підвищилася, продовжено термін державного забезпечення хворих до 18 років. Наші діти виростають повноцінними членами суспільства.

Напис: "Амі бореться. Надія - це в моїх генах." Плакат присвячений рідкісним захворюванням. Джерело: проект http://globalgenes.org/

В Україні хворі на фенілкетонурію мають отримувати амінокислотні суміші до 3 років включно за рахунок держбюджету, з 4 до 18 - за рахунок місцевих бюджетів. Але і тут не без проблем. То грошей не вистачає, то тендер вчасно не провели, то місцева влада відмовляється кошти виділяти.

Діти можуть місяцями не одержувати лікувального харчування, а в бідних регіонах іноді взагалі їм відмовляють у забезпеченні. І тоді мати стоїть перед вибором - морити дитини в буквальному сенсі слова голодом, або переходити на натуральні продукти, знаючи, що мозок дитини постраждає. Наше важливе завдання - не допустити перебоїв у забезпеченні хворих лікувальними сумішами.

У критичних ситуаціях ми звертаємося до ЗМІ - газет і телеканалів, що допомагає нам прискорити ухвалення рішення чиновниками. Зокрема, в червні 2010 року відбулося припинення поставок харчування для дітей від 0 до 4-х років (з травня по кінець жовтня) внаслідок недостатнього фінансування.

Організація ініціювала батьківські акції протесту, прес-конференцію з представниками МОЗ, сюжети на загальнонаціональних телевізійних каналах, статті в інтернет-виданнях та друкованій пресі. Це допомогло залучити благодійні кошти та вплинути на якнайшвидше прийняття рішень по тендерам. Ми домоглися того, що було надано допомогу дітям Житомира та області, які найбільш постраждали через перебої в постачаннях лікувальних препаратів. Також в результаті нашої активної діяльності Кабмін виділив додаткові кошти в розмірі 4 млн. грн. на програму фенілкетонурію (ФКУ).

Від чого залежить вчасне проведення тендерних закупівель? Часто від особистості міністра і його команди, від того, наскільки чітко буде організована тендерна процедура. Наприклад, при Ющенко, коли на посаді глави МОЗ було багато випадкових людей, по 3-4 місяці кожен, перебої були постійно. Потім влада помінялася, але проблеми залишилися. Приходить новий міністр, поки освоїться, поки команду дасть - ось все і завмирає. У 2010-му з голодом "відзначилися" Аніщенко та Митник. У цьому році тендери МОЗ пройшли практично вчасно.

Коли ми починали наші звернення ігнорували, зараз ми вже вийшли на рівень співпраці з держорганами в багатьох питаннях. Для цього ми використовуємо різноманітні засоби – починаючи від листів і візитів у кабінети чиновників та закінчуючи прес-конференціями та масштабними інформаційними кампаніями в ЗМІ. Це спрацьовує – питання вирішується, а ми відчуваємо, що спроможні дещо змінювати.

Нещодавно ми провели низку акцій з лобіювання закону. Відбулося дві прес-конференції, на телебаченні пройшла серія сюжетів, в яких через конкретні людські історії показані ті основні труднощі, з якими стикаються хворі. Ми звернулися до всіх, кого це стосується: міністра охорони здоров’я, провідних фахівців, до Верховної Ради, Адміністрації президента. Написали особисто Азарову. Він пообіцяв взяти подальше проходження законопроекту на особистий контроль. І ми вже бачимо позитивні зміни у МОЗі, де вже працюють над необхідними документами.

Ми намагаємося не тілько змінити ставлення держави до хворих, а й інформувати та виховувати суспільство. Кожна людина, здорова чи хвора, є особливою і цінною, і тому дуже важливо розвивати гуманістичні стандарти в нашій країні. Інші орфанно-хворі не мають забезпеченя ліками до 18 років. Але , як складається життя наших пацієнтів, котрі старші за 18 років, ніхто, окрім їхніх батьків, не знає.

Найбільш потерпають хворі для яких на ринку України взагалі немає ліків. Для нас (батьків дітей хворих на фенілкетонурію) ліки завозяться, бо до 18 років діє державна програма забезпечення. А ось з іншими захворюваннями складніше: немає програми - немає фінансування.

Фармкомпаніям невигідно реєструвати і привозити ліки.

У нас проблеми починаються після 18 років. Життя у цей вік стає максимально навантаженим – навчання, початок професійної діяльності, створення родини, народження дітей. Вони вимушені припинити лікування, і тут в них починаються різноманітні тяжкі розлади здоров’я та психіки, виникають соціальні проблеми. Ця молодь приречена на жахливе майбутнє, якщо не знайде фінансової можливості купувати амінокислоти.

Нові препарати для лікування ФКУ у дорослих, на наш ринок теж не заходять, тому що в Україні немає закону, згідно з яким на таких пацієнтів виділятимуть державні кошти.

Основний "камінь спотикання" – це вартість лікування орфанних хворих. У нас багато інвалідів, тому що їх вчасно не виявили або лікували неправильно. Це горе, яке неможливо описати словами: ростити дитину-інваліда, яка могла би бути повноцінною в разі адекватного лікування.

Держава платить пенсію за інвалідністю десь 800 -1000 гривень на місяць. Так що краще і гуманніше для держави і суспільства? Забезпечити своєчасну діагностику та лікування, і мати повноцінного члена суспільства, який зможе вчитися і працювати, створить сім'ю, або перетворити його на інваліда?

Тільки нещодавно почалася робота над формуванням переліку рідкісних захворювань. Відсутні алгоритми і стандарти надання медичної допомоги людям з рідкісними захворюваннями. Не існує загальнонаціонального реєстру пацієнтів. Держава не знає, скільки потрібно грошей, які ліки та діагностику, яких фахівців готувати, які освітні медичні програми розвивати, тощо.

Програма неонатального скринингу в Україні виявляє хворих на чотири генетичні хвороби, а в Європі на сорок. А що буде з тими дітьми, котрих вчасно не діагностували? Нормальне життя їх вже буде під великим питанням, адже коли проявляться клінічні ознаки захворювання, вже мало чого можна вдіяти.

Прийняття закону має стимулювати фармкомпанії реєструвати нові препарати. На сьогодні ринок орфаліків в Україні абсолютно не розвинений. Щоб зрозуміти, скільки і яких ліків потрібно, повторюю, необхідно знати кількість хворих, розробити протоколи лікування. А поки реєстрів пацієнтів немає, протоколів немає, значить, і хворих нібито як немає, тому фармкомпаніям і приходити сюди нема чого.

Вітчизняним виробникам теж немає комерційного сенсу виробляти орфанні препарати. У США, ЄС, Японії й деяких інших країнах виробникам орфанних ліків надаються преференції на всіх етапах розробки препарату. В американському законодавстві передбачені федеральні податкові знижки (50% витрат на клінічні дослідження).

Організація пацієнтів може спробувати вплинути на ринок, але це дуже тривалий і складний процес. Прихід нового продукту в країну залежить від багатьох факторів, і одного нашого прохання мало. Звичайно, ми можемо вимагати купити певний препарат, але якщо він дорожчий, то чиновник скаже, що він не хоче порушувати тендерне законодавство. Парадокс - чиновник вирішує, чим лікувати хворого.

А ось наприклад в країнах ЄС тільки лікар, а не чиновник, вирішує, який саме препарат має приймати пацієнт, і виписує йому рецепт. Пацієнт йде в аптеку і отримує ліки безкоштовно. Компанії-виробники повинні намагатися створити кращий препарат, щоб йому було віддано перевагу. Але для цього необхідно мати в країні систему страхової медицини, або приймати відповідні закони.

Не буду приховувати, що цілі пацієнтських організацій та фармкомпаній іноді збігаються - коли пацієнти зацікавлені в певному препараті. Впливати на державу в питанні закупівель того чи іншого препарату дуже і дуже складно, але можливо. Тоді організація починає тиснути на державу.

Але буває і навпаки. Компанія завозить і нав’язує поганий препарат з метою отримання максимальної комерційної вигоди. Якщо це так, то ми ніколи не підемо на угоду з совістю, адже приймати його будуть наші діти.

Ми завжди виступаємо за те, щоб у пацієнтів був вибір - в залежності від індивідуальних потреб. Часто трапляється, що препарат хороший, але не всім він підходить. Буває, що навіть найсучасніший препарат викликає тяжкі побічні реакції. Тому ми за те, щоб на ринку було кілька виробників.

Пару років тому, коли був тільки один постачальник, ми потрапили в дуже складну ситуацію. У дистриб'ютора закінчилася реєстрація. Лікувальна суміш завезена, а роздати її не можуть. Діти голодні, але вирішити проблему неможливо - препарат вже знято з виробництва та реєстрацію не продовжують.

Діти голодували, а лікувальне харчування було утилізовано. Нам його навіть в якості гуманітарної допомоги не дали. Тому на ринку має бути здорова конкуренція: не зміг виконати зобов’язання – звільни місце для інших.

По кожному препарату проводимо ретельний аналіз, опитуємо батьків, радимося з фахівцями. Навіть серед батьків немає єдиної думки, яка лікувальна суміш краще. Комусь підходить одна, комусь - інша. Якщо виникають сумніви в якості - тут вже ми виробників не шкодуємо, перевіряємо за всіма статтями. Ми хочемо, щоб хворі отримували якісні ліки з урахуванням вікових потреб, і завжди була можливість замінити один препарат іншим у разі непереносимості.

Ми пишаємося тим, що зберігаємо незалежність від компаній-виробників і дистриб'юторів.

Ми не знаряддя для промоушена компаній на ринку. Однак ми не відкидаємо співпрацю, наприклад, компанія може сплатити приїзд європейських фахівців для навчання лікарів і батьків, спонсорувати медичний симпозіум, допомогти з виданням посібників, тощо. У цьому ми бачимо, безсумнівно, позитивний результат.

На утримання всеукраїнської організації ми не витрачаємо коштів, у нас немає внесків, працюємо без зарплат, на добровільних засадах. Всеукраїнська організація - це об'єднання регіональних організацій. Деякі з них - самостійні юридичні особи, і вони можуть не тільки вирішувати будь-які питання на регіональному рівні, але і знайти гроші для своїх потреб.

З метою виявлення хворих на фенікетонурію в Україні діє державна програма неонатального скринингу. Це означає, що у кожного народженого малюка в пологовому будинку повинні взяти крапельку крові і перевірити на наявність деяких генетичних захворювань. Повинні, але...

Або держава виділяє недостатньо коштів, або вчасно не придбали тест-системи. Наприклад, в 2010 році (міністром був Зиновій Митник – прим. авт.) неонатальний скрининг взагалі зупинився майже на 9 місяців! А це означає, що за цей час не було виявлено десятки, а може й сотні хворих дітей. Тоді ми розгорнули справжню інформаційну війну, і міністр трохи не був позбавлений посади.

Громадська організація повинна постійно "тримати руку на пульсі". У разі загрозливої ситуації ми терміново вживаємо заходів - пишемо листи чиновникам, а якщо не допомагає - намагаємося привернути увагу громадськості . Як правило, це змушує чиновників швидше реагувати і робити необхідні дії.

Ще одне із завдань нашої організації - це інформаційна і психологічна підтримка родин. Фенілкетонурія - це захворювання, яке вимагає чіткого дотримання дуже жорсткої, дуже важкої дієти. Батьки повині володіти певними знаннями. На жаль, не завжди і не скрізь мами можуть отримати необхідну інформацію від лікарів, у яких знання про фенілкетонурію все ще досить розпливчасті.

У всіх країнах, де лікують ФКУ, є лікарі-метаболісти та дієтологи, які роблять усі розрахунки, а мамам необхідно тільки їх виконувати. У нас таких лікарів практично немає.

Кожна мама сама стає дієтологом для своєї дитини. І ми допомагаємо їм отримати всю необхідну інформацію, нові методики, дізнатися про сучасні тенденції в лікуванні. Для цього ми співпрацюємо з провідними фахівцями України, Польщі, Росії, беремо участь у медичних симпозіумах, вчимося самі і ділимося своїми знаннями з іншими. Для цього ми створили сайт, на якому можна знайти всі новітні методичні рекомендації та практичні поради. Ми навіть самі пишемо посібники для батьків, проводимо семінари.

Олена Сінкевич, заступник голови правління ГО "Українська організація батьків дітей-інвалідів хворих на фенілкетонурію"

самоорганізація фенілкетонурія медицина